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Gene and Protein Information ![]() |
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Species | TM | AA | Chromosomal Location | Gene Symbol | Gene Name | Reference |
Human | 12 | 1480 | 7q31.2 | CFTR | CF transmembrane conductance regulator | |
Mouse | 12 | 1476 | 6 8.1 cM | Cftr | cystic fibrosis transmembrane conductance regulator | |
Rat | 12 | 1476 | 4q21 | Cftr | CF transmembrane conductance regulator |
Database Links ![]() |
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ChEMBL Target | CHEMBL4051 (Hs), CHEMBL3992 (Rn) |
DrugBank Target | P13569 (Hs) |
Ensembl Gene | ENSG00000001626 (Hs), ENSMUSG00000041301 (Mm), ENSRNOG00000008284 (Rn) |
Entrez Gene | 1080 (Hs), 12638 (Mm), 24255 (Rn) |
Human Protein Atlas | ENSG00000001626 (Hs) |
KEGG Gene | hsa:1080 (Hs), mmu:12638 (Mm), rno:24255 (Rn) |
OMIM | 602421 (Hs) |
Orphanet | ORPHA119382 (Hs) |
Pharos | P13569 (Hs) |
UniProtKB | P13569 (Hs), P26361 (Mm), P34158 (Rn) |
Wikipedia | CFTR (Hs) |
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Activators | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Activator Comments | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
UCCF-339, UCCF-029, apigenin and genistein are examples of flavones. UCCF-853 and NS004 are examples of benzimidazolones. CBIQ is an example of a benzoquinoline. felodipine and nimodipine are examples of 1,4-dihydropyridines. Phenylglycine-01 is an example of a phenylglycine. SF-01 is an example of a sulfonamide. |
Inhibitors | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Channel Blockers | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Channel Blocker Comments | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Malonic acid hydrazide conjugates are also CFTR channel blockers (see Verkman and Galietta, 2009 [11]). |
Other Binding Ligands | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Immuno Process Associations | |||||||||
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Clinically-Relevant Mutations and Pathophysiology ![]() |
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1. Abela AR, Alcacio T, Anderson C, Angell PT, Baek M, Clemens JJ, Cleveland T, Ferris LA, Grootenhuis PDJ, Gross RS et al.. (2018) Modulator of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, pharmaceutical compositions, methods of treatment, and process for making the modulator. Patent number: WO2018107100A1. Assignee: Vertex Pharmaceuticals. Priority date: 09/12/2016. Publication date: 14/04/2019.
2. Alcacio T, Baek M, Grootenhuis P, Hadida Ruah SS, Hughes RM, Keshavarz-Shokri A, McAuley-Aoki R, McCartney J, Miller MT, Van Goor F et al.. (2018) Modulator of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, pharmaceutical compositions, methods of treatment, and process for making the modulator. Patent number: WO2018064632A1. Assignee: Vertex Pharmaceuticals. Priority date: 30/09/2016. Publication date: 05/04/2018.
3. Davies JC, Moskowitz SM, Brown C, Horsley A, Mall MA, McKone EF, Plant BJ, Prais D, Ramsey BW, Taylor-Cousar JL et al.. (2018) VX-659-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles. N. Engl. J. Med., 379 (17): 1599-1611. [PMID:30334693]
4. Keating D, Marigowda G, Burr L, Daines C, Mall MA, McKone EF, Ramsey BW, Rowe SM, Sass LA, Tullis E et al.. (2018) VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles. N. Engl. J. Med., 379 (17): 1612-1620. [PMID:30334692]
5. Pedemonte N, Boido D, Moran O, Giampieri M, Mazzei M, Ravazzolo R, Galietta LJ. (2007) Structure-activity relationship of 1,4-dihydropyridines as potentiators of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator chloride channel. Mol. Pharmacol., 72 (1): 197-207. [PMID:17452495]
6. Pesci E, Bettinetti L, Fanti P, Galietta LJ, La Rosa S, Magnoni L, Pedemonte N, Sardone GL, Maccari L. (2015) Novel Hits in the Correction of ΔF508-Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) Protein: Synthesis, Pharmacological, and ADME Evaluation of Tetrahydropyrido[4,3-d]pyrimidines for the Potential Treatment of Cystic Fibrosis. J. Med. Chem., 58 (24): 9697-711. [PMID:26561003]
7. Ruah SSH, Grootenhuis PDJ, Van Goor F, Zhou J, Bear B, Miller MT, McCartney J, Numa MMD. (2009) Indole derivatives as CFTR modulators. Patent number: US20090131492A1. Assignee: ertex Pharmaceuticals Inc. Priority date: 07/04/2006. Publication date: 21/05/2009.
8. Scanio MJC, Searle XB, Liu B, Koenig JR, Altenbach R, Gfesser GA, Bogdan A, Greszler S, Zhao G, Singh A et al.. (2019) Discovery of ABBV/GLPG-3221, a Potent Corrector of CFTR for the Treatment of Cystic Fibrosis. ACS Med Chem Lett, 10 (11): 1543-1548. [PMID:31749908]
9. Sheppard DN, Welsh MJ. (1992) Effect of ATP-sensitive K+ channel regulators on cystic fibrosis transmembrane conductance regulator chloride currents. J. Gen. Physiol., 100 (4): 573-91. [PMID:1281220]
10. Tradtrantip L, Namkung W, Verkman AS. (2010) Crofelemer, an antisecretory antidiarrheal proanthocyanidin oligomer extracted from Croton lechleri, targets two distinct intestinal chloride channels. Mol. Pharmacol., 77 (1): 69-78. [PMID:19808995]
11. Verkman AS, Galietta LJ. (2009) Chloride channels as drug targets. Nat Rev Drug Discov, 8 (2): 153-71. [PMID:19153558]
CFTR: CFTR. Last modified on 06/12/2019. Accessed on 24/02/2021. IUPHAR/BPS Guide to PHARMACOLOGY, http://www.guidetopharmacology.org/GRAC/ObjectDisplayForward?objectId=707.